洪明晃，男，肿瘤学教授、主任医师、博士生导师。2005年兼任中山大学肿瘤防治中心GCP中心副主任，2008年任“临床试验研究中心/药物临床试验机构（GCP中心）”主任。

　　主审序言
　　在全球健康挑战日益严峻的今天，代谢性疾病，尤其是心血管－肾脏－代谢综合征（CKM）的防控与治疗，已成为全球医疗共同关注的焦点。随着肥胖相关疾病的迅速增加，这一新兴综合征不仅影响了患者的生活质量，也给全球公共卫生体系带来了前所未有的压力。
　　作为一个新兴的综合征概念，CKM正日益受到医学界的关注。这一概念不仅加深了我们对肥胖、糖尿病、心血管疾病及肾脏疾病之间相互关系的理解，也为未来治疗与管理提供了新的视角。
　　目前，在治疗CKM时，GLP－1RA（胰高血糖素样肽－1受体激动剂）和SGLT2i（钠葡萄糖协同转运蛋白2抑制剂）等新型降糖药物被广泛应用。这些药物的主要作用机制在于通过降低血糖水平，改善胰岛素敏感性，并减少肾脏损伤，从而对心血管和肾脏功能起到保护作用。大量临床试验数据已证实，这些药物在降低心血管事件风险、延缓肾功能衰退等展现出疗效。
　　CKM新药开发的主要方向将聚焦于多重靶点的干预策略。鉴于CKM的复杂病理生理机制，新药研发需综合考虑心脏、肾脏及代谢系统的相互作用，平衡各靶点之间的干预效果。新兴靶点如肾脏病相关基因、免疫细胞活性、糖尿病相关的表观遗传学改变等，均有望成为未来研究的热点。
　　在设计针对CKM的药物临床试验时，我们必须充分考虑患者的实际需求与生活质量改善。终点指标的选择不仅要涵盖传统的心血管事件、肾功能恶化等硬终点，还应纳入患者体验、生活质量等软终点，以全面评估新药的综合效益。同时，以患者为中心的临床研究理念应贯穿整个试验过程。
　　CKM的管理包括药物治疗与生活方式干预的结合。药物治疗方面，规范使用降糖、降压、调脂等药物对于控制病情都非常重要；而生活方式干预如饮食调整、适量运动等同样不可或缺，它们有助于减轻体重、改善代谢状况，从而进一步降低CKM相关并发症的风险。制定个性化的综合管理计划时，应充分考虑患者的具体需求，确保台疗方案的针对性和有效性。
　　北京大学人民医院在糖尿病代谢防控方面走在了全国前列。医院通过创新项目不断提升糖尿病管理水平；同时积极促进跨学科合作，汇聚多学科力量共同应对CKM这一复杂疾病挑战。
　　2021年9月，面对中国庞大的糖尿病患者群体和迫切的防治需求及对新药研发的期望，中国医药创新促进会决定成立糖尿病与代谢性疾病药物临床研究专业委员会，我很荣幸成为该专业委员会主任委员。我们通过学术研究、临床评价、召开创新大会，充分发挥专家资源优势，从立项、临床前研究、临床研究、数据分析和上市后临床研究等多层次着力，希望能成为中国糖尿病和代谢性疾病新药研发的促进者和引领者。
　　在上述背景下，《代谢性疾病药物临床试验受试者小宝典》应运而生，旨在为广大代谢性疾病患者及受试者提供一本权威、全面且易于理解的指南。我欣慰地看到，我的同行们都在积极开展代谢性疾病药物临床试验，用他们的热情和临床实践，为患者带来更好的新药。
　　该书系统介绍了代谢性疾病药物临床试验的特殊性、试验设计、流程管理、法规监管及风险与获益评估等方面的知识，并通过十位全国知名医院糖尿病领域前沿学者的专访，剖析了最新临床试验成果与药物研发动态。本书还特别记录了受试者的心路历程，让公众更加直观地了解临床试验的意义与价值。
　　作为主审，我要感谢所有参与本书编纂工作的同仁与专家学者的辛勤付出与无私奉献。最后，祝愿《代谢性疾病药物临床试验受试者小宝典》能成为连接科研与公众的桥梁，为代谢性疾病患者及受试者提供宝贵的参考！
　　北京大学人民医院内分泌科主任
　　原中华医学会糖尿病学分会主任委员
　　中国医药创新促进会糖尿病与代谢性疾病药物临床研究
　　专业委员会主任委员
　　纪立农
　　2025年4月

你问我答
代谢性疾病概述
2 什么是代谢性疾病？
5 代谢性疾病包括哪些类型？
10 全球代谢性疾病的流行病学特征是什么？
12 用于代谢性疾病的主要治疗药物有哪些？
代谢性疾病的预防
16 如何有效预防糖尿病及其并发症？
17 如何预防肥胖及其并发症？
18 如何预防高血脂？
20 如何预防痛风及嘌呤代谢异常？
20 如何预防非酒精性脂肪肝？
代谢性疾病药物临床试验特点
22 哪些代谢性疾病领域最迫切需要进行新药开发？临床试验通常针对这些疾病的哪些具体适应症进行？
23 代谢性疾病药物临床试验面临哪些特殊性与挑战？
25 慢性病的药物临床试验，多是门诊受试者与其他科室的患者参加，有什么需要注意的事项及挑战？
26 代谢性疾病药物临床试验中，如何选定终点指标？主要及次要终点指标分别包括哪些？
30 代谢性疾病药物I期至M期临床试验设计的重点考量有哪些？如何制定代谢性疾病药物的研发立项、临床开发计划？
33 对于受试人群选择与剂量确定，代谢性疾病患者的特殊考虑是什么？
35 定量药理学在代谢性疾病药物早期开发中发挥什么作用？如何更好运用以模型为导向的定量药理学研发模式？
36 代谢性疾病药物临床试验设计通常包括哪些方法以及具有什么特点？
39 在代谢性疾病患者长期用药过程中，应如何评估其安全性与耐受性？
代谢性疾病药物临床试验的审评审批
41 为指导糖尿病等代谢性疾病药物临床试验有序开展，国家药监局药品审评中心近年来出台了哪些技术指导原则？
代谢性疾病药物临床试验的参与与招募
45 受试者参加代谢性疾病药物临床试验的重要性是什么？
46 受试者参与代谢性疾病药物临床试验有哪些风险和获益？需要注意什么？权益又怎么保障？
47 患者如何找到和参加代谢性疾病药物临床试验？
48 在参与代谢性疾病药物临床试验之前，患者及其家属需开展哪些准备工作？
代谢性疾病药物临床试验的未来趋势
51 代谢性疾病药物研发有哪些新靶点、新方向与新策略？

历史故事
说说糖尿病
55 不容忽视的全球性疾病
57 古老的疾病
58 不同类型的糖尿病
60 胰岛素的发现
62 能量需求与血糖调控
64 超越糖尿病的生活理念
65 几个糖尿病冷知识

研究者故事
（按研究者姓氏汉语拼音排序）
69 高蕾莉博士：糖尿病药物临床试验创新发展
76 郝传明教授：探索糖尿病肾病新药临床试验之路
87 李海燕教授：心血管药物开发突破点何在
93 李小英教授：降糖药临床试验需融入我国医疗实践
99 李玉凤教授：深耕降糖药临床试验
108 马建华教授：人性洞察与健康梦想
118 马为教授：药物器械临床试验齐头并进
126 田军航教授：探讨代谢性疾病药物临床试验与医疗环境的改善
133 汪志红教授：以患者为中心，推动糖尿病药物临床试验前行
139 张舒教授：珍视每位受试者的生命与感受

合作伙伴故事
（按合作伙伴姓氏汉语拼音排序）
148 陈力博士：以“患者为先”驱动降糖新药研发
156 梁波博士：恒瑞全力推进代谢性疾病药物临床开发
164 钱镭博士：信达生物差异化聚焦中国代谢临床科学
176 余强博士：十年铸就倚天剑，森格列汀研发故事

受试者故事
186 邂逅临床试验，点亮“瘦身”希望之光
190 爱的旅程：降糖药临床试验为李阿姨点亮希望之光
195 一位1型糖尿病患者与青苹果：临床试验的不解之缘
200 夫妻携手临床试验，谱写减重新篇章
203 一位痛风患者的临床试验之旅：高效参与，成功执行
205 血脉之约：家族性高脂血症患者的希望
208 降糖药受试者赖阿姨为何要参加临床试验
211 肥胖症临床试验亲历者：一场焦虑与意志的较量

215 编者和受访专家名录及致谢

220 志愿者目录及致谢

221 后记

221 法规助力代谢性疾病药物研发及受试者科普与参与

224 小宝典为健康中国战略实施贡献力量